En un avance histórico para la medicina fetal, un equipo de especialistas en Estados Unidos ha logrado tratar a un feto con atrofia muscular espinal (AME) antes de su nacimiento, lo que podría cambiar el futuro de las terapias para enfermedades genéticas graves.
Este procedimiento innovador, publicado en The New England Journal of Medicine, demuestra el potencial de tratar patologías congénitas en etapas tempranas del embarazo.
El caso involucró a un bebé con la forma más grave de AME, que recibió el medicamento risdiplam a través de su madre durante las últimas semanas del embarazo.
Este fármaco, aprobado en 2020 para niños mayores de dos meses, había mostrado eficacia en etapas iniciales de la vida, pero nunca antes se había administrado intraútero.
La intervención ha resultado en un impacto positivo en la salud del bebé, quien, a sus dos años y medio, no ha presentado síntomas de la enfermedad.
Avances en tratamiento prenatal para enfermedades genéticas
La atrofia muscular espinal es una enfermedad genética rara que afecta a aproximadamente uno de cada 10,000 recién nacidos y es una de las principales causas de mortalidad infantil genética.
En su forma más grave, la AME tipo 1, la enfermedad progresa rápidamente y, sin tratamiento, puede ser fatal antes de los dos años.
Sin embargo, en los últimos años, terapias innovadoras como el risdiplam han mostrado resultados prometedores en el tratamiento de esta enfermedad.
Este caso pionero ha abierto nuevas puertas para la medicina fetal, sugiriendo que el tratamiento prenatal podría prevenir o retrasar la aparición de enfermedades genéticas graves.
Aunque este es solo un caso, los resultados han generado un gran interés en la comunidad médica, lo que podría dar lugar a nuevas estrategias terapéuticas para otras patologías congénitas.
Con información de ser padres
